КЛИНИЧЕСКИЙ СЛУЧАЙ ПРИМЕНЕНИЯ ПРЕПАРАТА ЭМИЦИЗУМАБ ПРИ ИНГИБИТОРНОЙ ФОРМЕ ГЕМОФИЛИИ А У ДЕТЕЙ РАННЕГО ВОЗРАСТА

Аннотация

В статье представлен клинический случай первого применения Эмицизумаба для лечения ингибиторной формы гемофилии у ребенка раннего возраста в Орловской области. Лечение рекомбинантными препаратами, а также малый возраст пациента на момент начала терапии, длительное использование режима «по требованию» может спровоцировать развитие ингибиторной формы гемофилии. Данная форма подразумевает выработку алло-антител (IgG), нейтрализующих экзогенные FVIII/FIX, что существенно осложняет лечение. Для преодоления действия ингибитора используются протоколы индукции иммунной толерантности (ИИТ): низкодозные, промежуточные, высокодозные (Боннский протокол), протокол Мальмо. Наиболее часто используется высокодозный «Боннский» протокол ИИТ заключающийся в частом внутривенном введение пациентам больших доз заместительных препаратов факторов, что достаточно проблематично для детей раннего возраста ввиду трудности венозного доступа.

Именно поэтому основной целью работы является рассмотрение на клиническом примере применения альтернативного традиционным протоколом ИИТ и более удобного в использовании препарата Эмицизумаб (биспецифичные моноклональные антитела). Подкожный способ введения препарата и продолжительный период полувыведения (требуется всего одна инъекция каждые 1-4 недели) облегчает его использование, особенно у детей раннего возраста. За счет отсутствия гомологичных последовательностей активированного FVIII препарат не провоцирует выработку ингибитора, способствуя осуществлению более стабильного терапевтического эффекта.

Описание клинического случая. Представлен клинический разбор случая с  пациентом  в возрасте 5 месяцев с жалобами родителей на спонтанное появление гематом на теле.  Отметим, что несмотря на отсутствие факта патологической кровоточивости у родственников в анамнезе, на основании клинико-лабораторных данных установлен диагноз Гемофилия А, тяжелая форма.

Длительное клиническое наблюдение позволило оценить результативность различных режимов применяемой химиотерапии. Акцентируется внимание на эффективность применения Эмицизумаб. На момент описания клинического случая пациент в течение 1,5 лет находится на терапии препаратом Эмицизумаб, при этом за данный период не было зарегистрировано спонтанных или посттравматических кровотечений, что значительно улучшило качество жизни всей семьи.

Заключение. Представленное клиническое наблюдение является первым опытом применения в Орловской области лекарственного препарата нового поколения для лечения ингибиторной формы гемофилии А у ребенка раннего возраста. Эффективность препарата Эмицизумаба анализировалась путем оценки кратности геморрагических эпизодов, мониторинга клинического статуса, а также уровня активности FVIII и титра ингибитора. Продемонстрирован не только достаточный клинический ответ на лечение с полным контролем заболевания, но и повышение активности FVIII в плазме крови, наряду с элиминацией ингибитора в процессе лечения; отмечена удовлетворительная переносимость препарата.

Финансирование: Авторы заявил об отсутствии источника финансирования.